卵巢癌被称为女性生殖系统恶性肿瘤中的“沉默杀手”，化疗耐药是临床治疗中的主要难题，严重影响疗效。为突破这一困境，西交利物浦大学团队从寻找耐药关键靶点出发，成功研发了靶向SOD1的抗化疗耐药卵巢癌RNAi药物，为铂耐药卵巢癌治疗开辟了新路径。依托全国高校生物医药区域技术转移转化中心（江苏苏州）（以下简称“苏州生物医药分中心”）提供的系列服务，该成果正加速迈向临床。

多年来，以顺铂为代表的铂类药物是卵巢癌临床一线治疗的核心，但高达70%的患者会在治疗后出现耐药复发，导致治疗失效。目前，针对铂耐药卵巢癌的治疗手段极为有限，非铂类化疗联合靶向药物的有效率仅10%-25%，临床上迫切需要特异性治疗药物填补空白。面对这一医学难题，团队聚焦耐药机制研究，发现SOD1基因在铂耐药卵巢癌细胞株和CDX动物模型中异常活跃。降低该基因的表达，不仅可抑制卵巢癌细胞的生长，还能使其恢复对铂类药物的敏感性。

基于这一发现，团队设计出一种搭载siRNA或其修饰物的纳米颗粒制剂，在实验中成功将耐药细胞“扭转”为对顺铂敏感的状态，实现协同抗癌。据了解，这款RNAi创新药物具有靶向性强、协同增效、安全性高三大核心优势，可精准作用于SOD1基因，减少对正常细胞的伤害，与顺铂联用可显著增强疗效，有望填补耐药卵巢癌治疗的市场空白，提升患者生存率。

在深入调研该项目技术优势与转化需求后，苏州生物医药分中心将其纳入核心项目库，给予概念验证专项资金支持，助力开展“卵巢癌PDX皮下移植瘤模型的药效确证”补充性实验，补充部分关键实验数据，精准破解项目临床前转化阶段的关键验证难题。同时，分中心还为项目提供全流程辅导，系统性推进序列优化、制剂工艺研究及药代动力学、安全性评价等工作，为后续IND申报奠定坚实基础。

目前，该项目已完成SOD1siRNA序列的初步设计与修饰，不仅在细胞水平上成功降低耐药癌细胞中SOD1的表达，恢复其对顺铂的敏感性，还在CDX模型中验证了其与顺铂联用的协同抗肿瘤效果。随着关键实验数据的不断完善与转化路径的持续打通，这款创新药物有望尽快推向临床，为铂耐药卵巢癌患者提供新的治疗选择，点亮生命的新希望。